La méconnaissance de l’histoire naturelle de la maladie rare, l’errance diagnostique et l’impasse thérapeutique attestent de l’importance littéralement vitale, de pouvoir accéder aux données de santé. Si les essais cliniques randomisés restent la référence pour fournir des données sur l’efficacité et la sécurité d’un traitement en vue d’obtenir son Autorisation de Mise sur le Marché (AMM), les données dites de vie réelle ou “de vraie vie” constituent un complément précieux en apportant une preuve supplémentaire du bénéfice d’un traitement. D’où proviennent ces données ? Comment sont-elles sécurisées ? A quelles questions peuvent-elles répondre ? Et surtout (c’est le fil rouge de notre podcast) quelle collaboration entre les académiques et les industriels permet-elle ?

Pour répondre à ces questions et en débattre, Tamdem reçoit Thomas Séjourné, Data Expansion Lead, Real World Evidence Data Management & Analytics chez Sanofi France.

Retrouvez toutes les informations sur le site de la Fondation maladies rares : https://evenements-fondation-maladiesrares.org/event/podcast-tandem/

“Tamdem” est une série de podcasts présentée par la Fondation Maladies rares avec la participation et le soutien de Sanofi Genzyme.

Comité éditorial : Anne-Sophie Blancher, Christine Fétro, Delphine Franchot, Florence Bordon-Pallier. Présentation : Christine Fétro. Production : Stereolab. Générique : Olive Musique.

LEXIQUE

PMSI (Programme de Médicalisation des Systèmes d'Information) : programme qui recueille des données pour l'ensemble des hospitalisations ayant lieu sur le territoire français avec pour finalité le financement des établissements de santé, et l'organisation de l'offre de soins.

SNIIRAM (Système National d'Information Inter-Régimes de l'Assurance Maladie) : base de données française anonyme regroupant les informations issues des remboursements effectués par l’ensemble des régimes d’assurance maladie pour les soins du secteur libéral.

CNIL (Commission Nationale de l'Informatique et des Libertés) : Commission chargée de veiller à la protection des données personnelles contenues dans les fichiers et traitements informatiques ou papiers, aussi bien publics que privés.

Health Data Hub : aussi appelé Plateforme des Données de Santé (PDS), plateforme destinée à faciliter le partage des données de santé issues de sources très variées afin de favoriser la recherche.

Outre les résultats scientifiques obtenus pendant le développement du médicament évoqués dans notre précédent épisode, les études cliniques seront analysées par une agence réglementaire compétente (nationale ou européenne) qui délivrera ou non son Autorisation de mise sur le marché (AMM). Le médicament fera ensuite l’objet d’une évaluation spécifique en vue de son prix, de son remboursement et de sa prise en charge hospitalière. L’accès au marché est souvent considéré par les chercheurs comme éloigné de leurs prérogatives. A tort, car une fois encore, la complémentarité entre académique et industriel ne fait aucun doute sur ce point.

C’est ce qu'illustre l’invitée de cet épisode, Martine Bruyninckx, Directeur Accès au Marché Maladies Rares et Sclérose en Plaques, chez Sanofi Genzyme France.

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“Tamdem” est une série de podcasts présentée par la Fondation Maladies rares avec la participation et le soutien de Sanofi Genzyme.

Comité éditorial : Anne-Sophie Blancher, Christine Fétro, Delphine Franchot, Florence Bordon-Pallier. Présentation : Christine Fétro. Production : Stereolab. Générique : Olive Musique.

Tout nouveau médicament ne peut être développé sans être testé sur des modèles animaux avant les essais sur l’homme. Ces tests pré-cliniques permettent notamment de recueillir des informations susceptibles d’éclairer l’usage chez l’homme, comme d’aider à calculer les doses qui seront utilisées lors des premiers essais cliniques. Ces essais cliniques permettront de valider ou non une hypothèse scientifique provenant de la recherche fondamentale et des essais pré-cliniques. À l’issue des essais cliniques, si son efficacité est prouvée, sans danger pour le patient, le médicament pourra obtenir une autorisation de mise sur le marché (AMM) délivrée par l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM).

Pour mieux comprendre la chronologie et les contraintes des essais cliniques ainsi que les collaborations entre académiques et industriels pendant cette étape, Tamdem reçoit le Dr Véronique Schneider, Directrice Médical France de Sanofi Genzyme.

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LEXIQUE

Pharmacocinétique : elle retrace le parcours de la substance active d’un médicament dans l’organisme, à savoir l'Absorption, la Distribution, le Métabolisme et l'Excrétion (ADME).

Données de vie réelle : elles décrivent l’usage d’un médicament dans la vie quotidienne du patient et non plus dans un environnement contrôlé comme lors des essais cliniques.

AMM : « Autorisation de Mise sur le Marché », cette autorisation délivrée par une autorité compétente européenne ou nationale (Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des produits de santé -ANSM, European Medicines Agency - EMA) doit être obtenue pour chaque médicament ou chaque nouvelle utilisation d’un médicament déjà existant avant que celui-ci ne soit commercialisé. Sa délivrance s’appuie sur les résultats des essais cliniques de phase 1, 2 et 3 conduits par le laboratoire pharmaceutique. A noter que, pour un médicament orphelin (c’est-à-dire qui est destiné au traitement d’une maladie rare), l’AMM est centralisée, ce qui veut dire qu’elle est valable pour l’ensemble de l’Union Européenne.

Dossier d'accès précoce : c’est un dispositif spécifique qui permet à des patients en impasse thérapeutique tels que les patients atteints de maladies rares de bénéficier, à titre exceptionnel et temporaire, de médicaments ne possédant pas encore d’AMM.

Pharmacovigilance : elle a pour but la surveillance des médicaments et la prévention de tout risque d'effet indésirable résultant de leur utilisation (que ce risque soit avéré ou potentiel). La surveillance des médicaments est garantie tout au long de la vie du médicament.